Gen-Editierung kann Erbkrankheiten der Vergangenheit anschliessen
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Gen-Editierung kann Erbkrankheiten der Vergangenheit anschliessen

Gen-Editing-Wissenschaftler haben es zum ersten Mal geschafft korrigierte eine krankheitsverursachende Mutation früh im Entwicklungszyklus eines sich entwickelnden Embryos. Umso erstaunlicher ist es, dass dieser Defekt nicht an zukünftige Generationen weitergegeben wird.

Gen-Editing-Technologie ebnet den Weg

Dieser Durchbruch wurde mit einer neuen Technik mit dem CRISPR-Cas9-System erreicht - einem Genom-Editing Werkzeug, das eine schnellere, billigere und genauere Methode zur Bearbeitung von DNA ist. Es hat die einzigartige Fähigkeit, Genetikern und medizinischen Forschern zu ermöglichen, Abschnitte einer DNA-Sequenz zu entfernen, hinzuzufügen oder zu verändern.

"Dank der Fortschritte in der Stammzellentechnologie und Gen-Editierung beginnen wir endlich, krankheitsverursachende Mutationen anzugehen Auswirkungen auf potentielle Millionen von Menschen Die Bearbeitung von Genen steckt noch in den Kinderschuhen, und obwohl diese vorbereitenden Bemühungen als sicher und effektiv befunden wurden, ist es wichtig, dass wir weiterhin mit äußerster Vorsicht vor ethischen Erwägungen handeln sagt Juan Carlos Izpisua Belmonte, ein Professor in Salks Genexpressionslabor und ein korrespondierender Autor der Arbeit.

Mögliche Implikationen

Das ist das Feld der Medizin seit Jahrhunderten - die Macht um unzählige Krankheiten zu heilen. CRISPR ist jedoch immer noch eine relativ neue Technologie und ist bei weitem nicht perfekt. Es besteht immer noch das Risiko, unbeabsichtigte Mutationen einzuführen, die die Dinge viel schlimmer machen könnten als sie besser sind.

Dann gibt es ethische Bedenken. Ist es richtig, Menschen genetisch zu verändern?

Solche Durchbrüche werden mit den besten Absichten gemacht. Stellen Sie sich vor, wie groß es wäre zu wissen, dass Ihr Baby nicht die gleiche Erbkrankheit erleiden wird, unter der Sie oder ein nahes Familienmitglied leiden. Stellen Sie sich vor, Sie könnten Ihre Nachkommen genetisch so anpassen, dass sie das Glatzenbildung-Gen hemmen, Autoimmunerkrankungen vorbeugen und sogar familiäre Krebszellen stoppen.

In diesem Experiment mit CRISPR injizierten die Forscher die leistungsfähigsten Schnittkomponenten in gesunde Spender Eier, die mit dem Sperma eines Spenders neu befruchtet wurden. Sie beobachteten, dass die für eine erbliche Herzerkrankung, die so genannte hypertrophe Kardiomyopathie (HCM), die häufigste Todesursache bei ansonsten gesunden
Sportlern ist, erfolgreich repariert worden war.

Die Methode erwies sich als sicher und wirksam Ein hoher Prozentsatz der in der Studie verwendeten Embryonen wird repariert. Es wurde auch festgestellt, dass die Genkorrektur keine nachweisbaren Off-Target-Mutationen oder eine Genominstabilität induziert.
Die Forscher dieser Studie halten diese Ergebnisse für viel versprechend, betonen jedoch, dass dies nur vorläufige Ergebnisse sind > "Unsere Ergebnisse zeigen das große Potenzial der embryonalen Gen-Editierung, aber wir müssen weiterhin die Risiken sowie den Nutzen realistisch einschätzen", ergänzt Izpisua Belmonte

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