Wissenschaftler entwickeln eine Methode zur Behandlung von Taubheit durch Gentherapie
Organe

Wissenschaftler entwickeln eine Methode zur Behandlung von Taubheit durch Gentherapie

Unsere Fähigkeit, unsere zu verwenden Ohren, um die Welt um uns herum zu hören, ist eine wichtige Eigenschaft, die das Navigieren der Welt um uns herum wesentlich erleichtert. Wir nutzen unser Gehör jeden Tag und halten es oft für selbstverständlich. Ungefähr 15 Prozent oder 37,5 Millionen Amerikaner berichten von Hörproblemen.

Es könnte einige Hoffnung für einige von Taubheit Betroffene geben, da eine Gruppe von Wissenschaftlern an der Oregon State University einen besseren Weg gefunden hat, ein Protein zu untersuchen, das an der Hörprozess, der für die Gentherapie verwendet werden soll.

Die Gentherapie wurde entwickelt, um genetisches Material in Zellen einzuführen, um abnormale zu kompensieren, oder um eine Art von Nutzen zu erzielen. Im Wesentlichen kann diese Form der Therapie helfen, die Funktion von Genen zu verändern.

Eine Taubheitsquelle

Mutationen in einem Protein namens Otoferlin wurden mit schweren angeborenen Schwerhörigkeiten in Verbindung gebracht, wobei die Betroffenen überhaupt nichts hören konnten in den meisten Fällen. Otoferlin ist essentiell für die Entwicklung des richtigen Gehörs.

"Es ist ein One-Trick Pony eines Proteins. Viele Gene werden verschiedene Dinge zu tun finden, aber Otoferlin scheint nur einen Zweck zu haben und das ist, den Klang zu kodieren die sensorischen Haarzellen im Innenohr und kleine Mutationen in Otoferlin machen Menschen zutiefst taub, " sagte korrespondierender Autor Colin Johnson, außerordentlicher Professor für Biochemie und Biophysik.

Otoferlin findet sich in der Cochlea von das Innenohr und wirkt als Calcium-sensitive Linker-Protein. Wenn dieses Protein mutiert wird, können Bindungen zwischen dem Protein und einer Calcium-Synapse im Ohr schwächer werden, was zu Mängeln in dieser Wechselwirkung führt. Man vermutet, dass dies die Ursache dieser angeborenen Form der Taubheit ist.

Einen Weg finden, um es zum Laufen zu bringen

Das Protein war aufgrund seiner großen Größe und geringen Löslichkeit schwer zu untersuchen. Die Forscher entwickelten erfolgreich einen Einzelmolekül-Kolokalisations-Bindungstitrationstest, auch bekannt als smCoBRA. Dieser neue Test wird helfen, Otoferlin quantitativ zu untersuchen.

Sie mussten einen Weg finden, um das Protein kleiner zu machen oder es für die Gentherapie kürzen zu lassen. Eine Miniaturversion von otoferlins zu finden, hilft den Wissenschaftlern, sie in das Genübertragungsfahrzeug zu verpacken.

Wenn die Wissenschaftler erfolgreich sind, wäre das ein wichtiger Meilenstein. Eine Gentherapie für Otoferlin und andere große Proteine ​​könnte die Patienten hoffentlich dazu bringen, ihr Gehör wiederzuerlangen.

Das Risiko kognitiver Beeinträchtigungen bei älteren Erwachsenen steigt, wenn sie in einer Umgebung mit hoher Umweltverschmutzung leben: Studie
Einfacher Weg zur Verbesserung Ihres Gedächtnisses

Lassen Sie Ihren Kommentar